Relief gibt Update zu Fortschritten und Plänen mit ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen

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18.05.2021 / 07:00

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Relief gibt Update zu Fortschritten und Plänen mit ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen

Genf, Schweiz - 18. Mai 2021 - RELIEF THERAPEUTICS Holding AG (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, dessen Lead-Wirkstoffkandidat RLF-100(TM) (Aviptadil) sich in fortgeschrittener klinischer Entwicklung zur Behandlung von Patienten mit schwerer COVID-19-Erkrankung befindet, gab heute ein Update zur klinischen Entwicklung von ACER-001 in der Leitindikation Harnstoffzyklusstörungen. ACER-001 ist eine proprietäre Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPB), die zum einen geschmacksneutral ist und zum anderen den Wirkstoff sofort freisetzt. Bei Harnstoffzyklusstörungen handelt es sich um eine Gruppe seltener genetischer Stoffwechselerkrankungen, die zu einer übermäßigen Anreicherung von Ammoniak im Blutkreislauf führen und somit verschiedene Symptome wie Schläfrigkeit und Koma sowie im schlimmsten Fall Multiorganversagen verursachen können. Bessere und kostengünstigere Behandlungsmöglichkeiten für Harnstoffzyklusstörungen sind dringend erforderlich.

Update zur Zulassung in den USA: Reliefs Partner, Acer Therapeutics, gab kürzlich bekannt, dass das Unternehmen ein vorbereitendes Treffen (Typ B Pre-New Drug Application) mit der U.S.-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) zur Einreichung eines Zulassungsantrages (New Drug Application, NDA) durchgeführt hat. Sofern von der FDA keine zusätzlichen Daten gefordert werden und die laufende klinische Entwicklung (einschließlich der Auswertung der Produktstabilitätsdaten und der Einigung über den pädiatrischen Studienplan) erfolgreich abgeschlossen werden kann, liegt Acer im Plan, den Zulassungsantrag für ACER-001 zur Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen Mitte 2021 einzureichen.

Update zur Zulassung in Europa: Relief ist für die klinische Entwicklung und die Vermarktung von ACER-001 in Europa verantwortlich und wird voraussichtlich diesen Sommer seine Entwicklungspläne der Europäischen Zulassungsbehörde (European Medicines Agency, EMA) vorstellen. Abhängig vom Ausgang dieses Treffens und vorausgesetzt, dass Acer wie geplant Mitte dieses Jahres einen Zulassungsantrag in den USA einreicht, wird Relief voraussichtlich vor Ende 2021 einen Zulassungsantrag (Marketing Authorization Application, MAA) für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen in der Europäischen Union stellen.

Auf der Grundlage der oben beschriebenen Fristen und positiver Entscheidungen der Regulierungsbehörden könnte ACER-001 im Jahr 2022 sowohl in den USA als auch in Europa in den Markt eingeführt werden.

ACER-001 wird auch zur Behandlung von Leuzinose entwickelt.

Jack Weinstein, Chief Financial Officer von Relief, sagte: "Es ist großartig zu sehen, welche Fortschritte mit ACER-001 erzielt wurden. Wir freuen uns darauf, zusammen mit dem Acer-Team dieses Programm weltweit weiterzuentwickeln und zu vermarkten, um Patienten mit diesen seltenen und kräftezehrenden Erkrankungen eine dringend benötigte Behandlungsoption zur Verfügung zu stellen. Nach den wichtigen Meilensteinen, die unser Partner in den USA erreicht hat, erwarten wir nun auch in Europa rasch vorankommen zu können."

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ÜBER HARNSTOFFZYKLUSSTÖRUNGEN ("UREA CYCLE DISORDERS", UCDS)

UCDs sind eine Gruppe von Störungen, die durch genetische Mutationen verursacht werden und zu einem Mangel an einem der sechs Enzyme führen, die den Harnstoffzyklus katalysieren. Dies kann zu einer übermäßigen Anreicherung von Ammoniak im Blutkreislauf führen, einer als Hyperammonämie bekannten Erkrankung. Akute Hyperammonämie kann Lethargie, Schläfrigkeit, Koma und Multiorganversagen verursachen, während chronische Hyperammonämie zu Kopfschmerzen, Verwirrtheit, Lethargie, Entwicklungsstörungen, Verhaltensänderungen sowie Lern- und kognitiven Defiziten führen kann. Häufige Symptome einer akuten und chronischen Hyperammonämie sind auch Anfälle und psychische Symptome.1,2

Die derzeitige Behandlung von UCDs besteht aus einer diätischen Ernährung zur Begrenzung der Ammoniakproduktion in Verbindung mit Medikamenten, die alternative Wege zur Entfernung von Ammoniak aus dem Blutkreislauf bieten. Einige Patienten benötigen möglicherweise auch eine individuelle Ergänzungstherapie mit verzweigtkettigen Aminosäuren.

Gegenwärtige medizinische Behandlungen für UCDs umfassen die Stickstofffänger RAVICTI(R) (Glycerinphenylbutyrat, GPB) und BUPHENYL(R) (Natriumphenylbutyrat, NaPB). Gemäß einer in Molecular Genetics and Metabolism Reports veröffentlichten Studie von Shchelochkov et al. aus dem Jahr 2016, konnte gezeigt werden, dass Stickstoff-abfangende Medikamente bei einigen Patienten mit UCDs wirksam zur Kontrolle des Ammoniakspiegels beitragen können. Allerdings wird die Behandlung häufig nicht eingehalten. Als Gründe für die Nichteinhaltung werden bei einigen Medikamenten der unangenehme Geschmack, die Häufigkeit, mit der die Arzneimittel eingenommen werden müssen, die Anzahl der Pillen und die hohen Kosten der Medikamente angeführt.3

ÜBER ACER-001

ACER-001 ist eine proprietäre Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPB). Die Formulierung ist sowohl geschmacksneutral als auch sofort freisetzend. ACER-001 wird unter Verwendung eines Mikroverkapselungsverfahrens zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich Harnstoffzyklusstörungen (Urea Cycle Disorders, UCDs) und Leuzinose (Ahornsirupkrankheit, Maple Syrup Urine Disease, MSUD), entwickelt. ACER-001-Mikropartikel bestehen aus einem zentralen Kern, einer Wirkstoffschicht und einer geschmacksmaskierenden Hülle, die sich schnell im Magen auflöst, was den bitteren Geschmack neutralisiert und zugleich eine schnelle systematische Freisetzung ermöglicht. Bei erfolgreicher Zulassung könnte ACER-001 aufgrund seiner geschmacksneutralen Eigenschaften eine überzeugende Alternative zu bestehenden NaPB-basierten Behandlungen darstellen, da der mit NaPB verbundene unangenehme Geschmack als häufigster Grund für den Abbruch dieser Behandlungen durch den Patienten angeführt wird3. Acer hat von der FDA die Orphan Drug Designation für die Indikation Leuzinose erhalten. ACER-001 befindet sich zurzeit in der klinischen Prüfung und seine Sicherheit und Wirksamkeit wurden bisher noch nicht nachgewiesen. Es gibt keine Garantie dafür, dass dieser Produktkandidat die U.S. FDA-Zulassung bekommen wird oder für die untersuchten Anwendungen im Handel erhältlich sein wird.

ÜBER RELIEF THERAPEUTICS HOLDING AG

Relief fokussiert sich primär auf klinische Projekte auf Basis von Molekülen, die bereits eine längere klinische Entwicklung und Anwendung am Patienten durchlaufen haben oder für deren Entwicklung es starke wissenschaftliche Gründe gibt. Der Lead-Wirkstoffkandidat von Relief, RLF-100(TM) (Aviptadil), eine synthetische Form des Vasoaktiven intestinalen Peptids (VIP), befindet sich in den USA in der späten klinischen Entwicklung zur Behandlung von COVID-19-bedingten akutem Lungenversagen. Als Teil seiner Strategie zur Diversifizierung seiner Pipeline hat Relief im März 2021 eine Kooperations- und Lizenzvereinbarung für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 mit Acer Therapeutics geschlossen. ACER-001 ist eine proprietäre geschmacksneutrale und den Wirkstoff sofort freisetzende Pulverformulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPB) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen und Leuzinose.

RELIEF THERAPEUTICS Holding AG ist an der Schweizer Börse SIX unter dem Symbol RLF gelistet und wird in den UAG an der OTCQB unter dem Symbol RLFTF gehandelt.

Weitere Informationen finden Sie unter www.relieftherapeutics.com.

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REFERENZEN

1. Ah Mew N, et al. Urea cycle disorders overview. Gene Reviews. Seattle, Washington: University of Washington, Seattle; 1993.

2. Häberle J, et al. Suggested guidelines for the diagnosis and management of urea cycle disorders. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2012;7(32).

3. Shchelochkov OA, et al. Barriers to drug adherence in the treatment of urea cycle disorders: Assessment of patient, caregiver and provider perspectives. Mol Genet Metab. 2016;8:43-47.

UNTERNEHMENSKONTAKT

RELIEF THERAPEUTICS Holding AG:

Jack Weinstein

Chief Financial Officer and Treasurer

contact@relieftherapeutics.com

MEDIEN-/INVESTORENKONTAKT

Anne Hennecke

MC Services AG

relief@mc-services.eu

+49 (0) 211-529-252-22

RELIEF DISCLAIMER:

Diese Mitteilung enthält im Hinblick auf die RELIEF THERAPEUTICS Holding AG und ihre geschäftlichen Aktivitäten ausdrücklich oder implizit zukunftsgerichtete Aussagen. Die hier angegebenen Ergebnisse können weder für die Ergebnisse zukünftiger und größerer klinischer Studien für ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Leuzinose (MSUD) indikativ sein noch darauf hinweisen, ob die laufenden Studien in der fortgeschrittenen klinischen Entwicklung mit Reliefs Leitverbindung RLF-100(TM) (Aviptadil) zur Behandlung von COVID-19-bedingtem Lungenversagen erfolgreich sein werden. Diese Aussagen beinhalten bestimmte bekannte und unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen und die Erfolge der RELIEF THERAPEUTICS Holding AG wesentlich von den zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit zum Ausdruck gebracht werden. RELIEF THERAPEUTICS Holding AG macht diese Mitteilung zum Datum der heutigen Veröffentlichung und verpflichtet sich nicht, die hierin enthaltenen, in die Zukunft gerichteten Aussagen aufgrund neuer Informationen oder künftiger Ereignisse bzw. aus anderweitigen Gründen zu aktualisieren.

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Quelle: dpa-Afx