^Pratteln, Schweiz, 24. September 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic das Zulassungsgesuch (marketing authorization application, MAA) für AGAMREE® (Vamorolon) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zur Prüfung akzeptiert hat. Santhera hat Swissmedic ersucht, AGAMREE® im Rahmen des Verfahrens nach Artikel 13 HMG (Heilmittelgesetz) zu prüfen. Dieses Verfahren ermöglicht es, die Ergebnisse von Bewertungen ausländischer Zulassungsbehörden bei der Prüfung eines Arzneimittels zur Zulassung in der Schweiz zu berücksichtigen. Im Fall von AGAMREE wird Swissmedic die im Dezember 2023 erhaltene EU-Zulassung des Medikaments berücksichtigen. Dies kann den Zulassungsprozess straffen, indem bestehende Beurteilungen aus Ländern mit vergleichbaren regulatorischen Standards genutzt werden. Das Ergebnis der Swissmedic-Prüfung wird für Ende des ersten Halbjahres 2026 erwartet, könnte jedoch auf Anfang 2026 vorgezogen werden, falls der Antrag auf Prüfung gemäss Artikel 13 genehmigt wird. Die Swissmedic-Zulassung zusätzlich zu den EMA/FDA/MHRA-Zulassungen wird den Zugang dieses Orphan-Arzneimittels zu anderen Märkten durch ein verkürztes Prüfverfahren erleichtern. "Die Einreichung von AGAMREE für DMD bei Swissmedic ist ein wichtiger Meilenstein nach den Zulassungen durch die U.S.-amerikanische FDA, die Europäische Kommission in der EU und die britische MHRA sowie der Annahme zur vorrangigen Prüfung durch die chinesische NMPA", kommentierte Shabir Hasham, MD, Chief Medical Officer von Santhera. "Wir freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit mit Swissmedic, um den hohen ungedeckten Bedarf an verbesserten Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit DMD in der Schweiz anzusprechen." Über AGAMREE® (Vamorolon) AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?- Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4]. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad. Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für Knochenbildung und -resorption belegt wird [6]. AGAMREE (Vamorolon), ein Arzneimittel für seltene Krankheiten, ist in den USA (prescribing information (https://agamree.com/pdf/agamree-pi.pdf)), der Europäischen Union (Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar- product-information_de.pdf)) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung zugelassen. Literaturverweise: [1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link (https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112). [2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link (https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign =articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur ol.2022.2480). [3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link (https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71- SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf). [6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link (https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001- PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf). Über Duchenne-Muskeldystrophie Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der derzeitige Standard für die Behandlung von DMD. Über Santhera Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de (http://www.santhera.de). AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals. Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an: public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications Tel.: +41 79 875 27 80 eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com) Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die in solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden. 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Quelle: dpa-Afx