^Pratteln, Schweiz, 10. Juni 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass das Partnerunternehmen Sperogenix Therapeutics in China ein Frühzugangsprogramm (Early Access Program, EAP) gegen Bezahlung für AGAMREE® (Vamorolon) für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) gestartet hat. Im April 2024 genehmigte die Hainan Medical Products Administration (HMPA) das EAP für AGAMREE basierend auf lokalen Richtlinien, den bestehenden Überseegenehmigungen von AGAMREE (USA, EU, UK) und dem Nachweis, dass dieses Produkt einen klaren medizinischen Bedarf bei DMD anspricht, wofür derzeit keine zugelassenen Behandlungen in China verfügbar sind. Das EAP hat Mitte Mai in der Bo'ao Lecheng Pilot Zone in der Provinz Hainan begonnen, als die ersten Patienten mit AGAMREE behandelt wurden. Im März 2024 akzeptierte die National Medical Products Administration (NMPA) den Zulassungsantrag (NDA) für AGAMREE bei DMD für Patienten ab 4 Jahren und nahm ihn sowohl in das Priority Review Program als auch in das Breakthrough Therapy Program auf. Vorbehältlich eines positiven Ergebnisses der regulatorischen Prüfung könnte die Zulassung bis zum 1. Quartal 2025 erteilt werden. Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene neuromuskuläre Krankheit, von der in China etwa 70 000 Patienten betroffen sind. Derzeit gibt es in China kein zugelassenes Medikament zur Behandlung von DMD, was einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf und eine therapeutische Lücke hinterlässt, insbesondere angesichts der steigenden Diagnoseraten, die es mehr Patienten ermöglichen, Zugang zu spezialisierten Behandlungszentren zu erhalten. Gemäss der Lizenzvereinbarung zwischen den beiden Unternehmen, die erstmals im Januar 2022 (https://www.santhera.de/assets/files/press-releases/2022- 01-04_SperogenixLicense_d_final.pdf) bekannt gegeben wurde, besitzt Sperogenix die exklusiven Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für AGAMREE in DMD und allen anderen Indikationen für seltene Krankheiten in China. Santhera beliefert Sperogenix mit dem Medikament für die Behandlung im Rahmen des EAP sowie für die Kommerzialisierung. Sperogenix wird Santhera Lizenzgebühren im zweistelligen Prozentbereich auf den Netto-Produktumsatz (auch für das EAP) zahlen und zusätzlich umsatzabhängige Meilensteine auf den kommerziellen Umsatz. Über AGAMREE® (Vamorolon) AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?- Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11?-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4]. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad. Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für Knochenbildung und -resorption belegt wird [6]. AGAMREE (Vamorolon), ein Arzneimittel für seltene Leiden, ist in den USA (prescribing information (https://agamree.com/pdf/agamree-pi.pdf)), der Europäischen Union (Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar- product-information_de.pdf)) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung zugelassen. Literaturverweise: [1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link (https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112). [2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link (https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign =articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur ol.2022.2480). [3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293 [4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508 [5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link (https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71- SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf). [6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link (https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001- PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf). Über Duchenne-Muskeldystrophie Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der derzeitige Standard für die Behandlung von DMD. Über Sperogenix Sperogenix Therapeutics ist ein Plattformunternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für seltene Krankheiten in China widmet. Mit vorrangigen therapeutischen Bereichen wie neuromuskulären Erkrankungen und vererbten Stoffwechselkrankheiten widmet sich Sperogenix der Etablierung eines innovativen Geschäftsmodells, das auf den Bereich der seltenen Krankheiten in China zugeschnitten ist, um chinesischen Ärzten und Patienten erschwingliche und zuverlässige Produkte und Dienstleistungen anzubieten. Sperogenix wurde 2019 gegründet und wird von Blue-Chip-Investoren aus der Biopharmabranche unterstützt, darunter Lilly Asia Ventures, Morningside Ventures und Properico Ventures. Über Santhera Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de (http://www.santhera.de). AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals. Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an: public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications Tel.: +41 79 875 27 80 eva.kalias@santhera.com Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die in solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden. 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Quelle: dpa-Afx