^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR Santhera wird heute um 14:30 MESZ / 13:30 BST / 08:30 EDT eine Telefonkonferenz durchführen. Details dazu am Ende dieser Mitteilung. * Umsätze aus Verträgen mit Kunden in Höhe von CHF 3,9 Millionen (H1-2022: CHF 6,3 Millionen) * Operatives Ergebnis von CHF -20,3 Millionen (H1-2022: CHF -25,5 Millionen) und Nettoergebnis von CHF -23,3 Millionen (H1-2022: CHF -29,7 Millionen) * Prüfung der Zulassungsanträge für Vamorolone (NDA, MAA) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf Kurs, mit möglichen Zulassungen in Q4- 2023 und ersten Markteinführungen in der EU und den USA im Q1-2024 * Strategische Transaktionen im Juli 2023 abgeschlossen: Nordamerika (NA) Lizenz für Vamorolone an Catalyst Pharmaceuticals vergeben und verbleibendes Raxone/Idebenon Geschäft an Chiesi Group veräussert * Liquidität bis 2025 gesichert durch CHF 1,7 Millionen an liquiden Mitteln (30. Juni 2023), zuzüglich Vorabzahlung von USD 90 Millionen im Juli 2023 aus Lizenzvereinbarung für Vamorolone NA * Unternehmen konzentriert sich nun vollständig auf bevorstehende regulatorische Entscheide und die europäische Vermarktung von Vamorolone bei DMD Pratteln, Schweiz, 7. September 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt die Finanzergebnisse des Unternehmens für das am 30. Juni 2023 abgeschlossene Halbjahr bekannt, berichtet über die regulatorischen und klinischen Fortschritte mit dem Medikamentenkandidaten Vamorolone zur Behandlung von DMD und gibt aktuelle Informationen zu Unternehmens- und Finanzierungsinitiativen. "Bei Betrachtung der bisherigen Entwicklungen im Jahr 2023 freue ich mich, dass wir eine transformative Phase in unserer Geschäftsentwicklung erreicht und zahlreiche Herausforderungen erfolgreich bewältigt haben. In unserer Partnerschaft mit Catalyst für die Auslizenzierung von Vamorolone bei DMD haben wir uns mit einem Unternehmen zusammengetan, das entschlossen ist, die Bereitstellung dieser Therapie für Patienten in Nordamerika voranzutreiben. Zugleich konnten wir eine solide finanzielle Grundlage schaffen, die es uns ermöglicht, die Vermarktung in Europa zu beschleunigen", erklärte Dario Eklund, CEO von Santhera. "Die Überprüfung unserer Zulassungsanträge für Vamorolone bei DMD verläuft planmässig, und die Vorbereitungen für den Markteintritt, vorgängige Zulassungen vorausgesetzt, schreiten auf beiden Seiten des Atlantiks rasch voran. Ich bin äusserst stolz auf den unermüdlichen Einsatz unseres Teams für unser gemeinsames Ziel: DMD-Patienten diese potenziell lebensverändernde Therapie so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen." UPDATE ZUM UNTERNEHMEN UND GESCHÄFTSVERLAUF Wichtige Ereignisse des ersten Halbjahres 2023 und nach dem Berichtszeitraum * Überprüfung der Zulassungsanträge in den USA, der EU und Grossbritannien schreitet planmässig voran; regulatorische Entscheidungen werden für Q4- 2023 erwartet * Exklusive Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Catalyst Pharmaceuticals für Vamorolone in Nordamerika in allen Indikationen abgeschlossen * Fortschritte bei der Vorbereitung für den Markteintritt von Vamorolone in der EU * Finanzierung der Markteinführungsvorbereitungen für Vamorolone in Europa gesichert; Liquiditätsreichweite bis ins Jahr 2025 * Raxone®/Idebenon-Geschäft vollständig an Chiesi Group veräussert Zulassungsentscheidungen für Vamorolone stehen im Q4-2023 an USA. Im Januar 2023 akzeptierte die FDA den Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für Vamorolone und setzte den 26. Oktober 2023 als Zieldatum für ihre Entscheidung über die Zulassung des Arzneimittels nach dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) fest. Anlässlich des Meetings zur Halbzeitüberprüfung teilte die FDA mit, dass bis zu jenem Zeitpunkt in ihrer laufenden Beurteilung keine signifikanten Prüfungs- oder Sicherheitsbedenken festgestellt wurden, und bekräftigte ihre frühere Entscheidung, auf ein Advisory Committee Meeting zu verzichten. Vorbehältlich der Zulassung plant Santhera's Lizenzpartner Catalyst Pharmaceuticals die Markteinführung von Vamorolone in den USA im ersten Quartal 2024. Europäische Union. Die Europäische Kommission (EK) wird voraussichtlich Ende 2023 über den EU-Zulassungsantrag für Vamorolone bei DMD entscheiden, sofern der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) zuvor eine positive Stellungnahme abgibt. Potenzielle Markteinführungen von Vamorolone in den ersten EU-Ländern, allen voran Deutschland, erfolgen ab Q1-2024. Grossbritannien. Im März 2023 gab Santhera bekannt, dass sie bei der britischen Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) einen Zulassungsantrag (MAA) für Vamorolone zur Behandlung von DMD eingereicht hat. Für die Entscheidung über die Zulassung in Grossbritannien ist ein ähnlicher Zeitrahmen denkbar wie in der EU. Nordamerika-Lizenz für Vamorolone an Catalyst Pharmaceuticals vergeben Im Juni gab Santhera die Unterzeichnung einer exklusiven Lizenz- und Kooperationvereinabarung für Vamorolone in Nordamerika (NA) mit Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX) bekannt, einem biopharmazeutischen Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf neuartige Medikamente für Patienten mit seltenen Krankheiten konzentriert. Die Vereinbarung umfasst die Entwicklung und Vermarktung von Vamorolone in DMD in Nordamerika (NA) sowie die Rechte für alle potenziellen zukünftigen Indikationen in NA. Für Indikationen zusätzlich zu DMD werden Santhera und Catalyst die klinische Entwicklung von Vamorolone für globale Indikationen gemeinsam diskutieren, entscheiden und diese allenfalls umzusetzen, wobei sich beide Parteien am Entwicklungsprozess und an der Finanzierung beteiligen werden. Die Gesamtvergütung für Santhera beläuft sich auf bis zu USD 231 Millionen (einschliesslich Kapitalbeteiligung), zuzüglich Lizenzgebühren aus Produktverkäufen. Nach Abschluss der Transaktion im Juli 2023 erhielt Santhera eine Vorabzahlung von USD 90 Millionen (USD 75 Millionen in bar und USD 15 Millionen in Form einer Kapitalbeteiligung). Bei und unter Vorbehalt der für den 26. Oktober 2023 (PDUFA-Datum) erwarteten FDA-Zulassung von Vamorolone für DMD, wird Santhera weitere USD 36 Millionen von Catalyst erhalten, wovon Santhera vertraglich vereinbarte Meilensteinzahlungen an Dritte (USD 26 Millionen) leisten wird. Darüber hinaus könnte Catalyst umsatzabhängige Meilensteine in Höhe von bis zu USD 105 Millionen sowie Lizenzgebühren im bis zu tiefen zweistelligen Prozentbereich an Santhera zahlen, und wird ausserdem die entsprechenden Lizenzverpflichtungen von Santhera an Dritte auf Vamorolone- Verkäufen in allen Indikationen in NA übernehmen. Massnahmen zur Vorbereitung der Kommerzialisierung schreiten voran In Europa plant Santhera die Kommerzialisierung von Vamorolone in ausgewählten Schlüsselregionen (einschliesslich Deutschland, Frankreich, Grossbritannien, Italien, Spanien, Österreich, Benelux und der Schweiz), und sucht Vertriebspartner in allen anderen Ländern. Die Aktivitäten im Zusammenhang mit dem Marktzugang und der Einbindung von Interessengruppen und Meinungsbildnern in diesen Ländern laufen derzeit. In Deutschland, dem Ersteinführungsland, ist der Aufbau einer Kernorganisation in vollem Gange. Anderenorts könnten die in Frankreich und Grossbritannien beantragten Frühzugangsprogramme die Behandlung der ersten DMD-Patienten mit Vamorolone im vierten Quartal des laufenden Jahres ermöglichen, sofern sie genehmigt werden. Santhera erwartet eine Entscheidung der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) gegen Ende 2023 und plant, vorbehältlich der Genehmigung, die Einführung von Vamorolone in DMD in Deutschland, gefolgt von einer schrittweisen Einführung in ausgewählten Schlüsselmärkten ab 2024. Innerhalb der nächsten fünf Jahre schätzt das Unternehmen derzeit, allein in der ersten Indikation DMD in Europa einen Jahresumsatz von mehr als EUR 150 Millionen zu erzielen. Vollständige Veräusserung des Raxone®/Idebenon-Geschäfts an Chiesi Group In einer Transaktion nach dem Berichtszeitraum, die am 28. Juli 2023 abgeschlossen wurde, erwarb Chiesi Group alle Vermögenswerte und bestimmte Verbindlichkeiten im Zusammenhang mit Idebenon in allen Indikationen weltweit. Dazu gehörte auch Raxone für LHON, für das Chiesi bereits seit 2019 weltweit exklusive Lizenzrechte hielt, mit Ausnahme von Nordamerika und Frankreich. Im Rahmen der Vereinbarung übernimmt Chiesi Group die zwischen Santhera und den französischen Erstattungsbehörden im Zusammenhang mit Raxone in LHON vereinbarte Vergleichszahlung in Höhe von EUR 25,3 Millionen, was die kurzfristigen finanziellen Verpflichtungen von Santhera deutlich reduziert und die Bilanz des Unternehmens stärkt. Die Einstellung der Aktivitäten im Zusammenhang mit Raxone erlaubt Santhera zudem, die Geschäftsprozesse zu straffen, die Betriebskosten zu senken und Ressourcen für die Markteinführung von Vamorolone in Europa und für strategische Projekte freizusetzen. Als zusätzlichen Vorteil behält Santhera einen möglichen Wertanspruch für LHON in den USA und anderen Indikationen weltweit bei. Santhera ist berechtigt, an einer möglichen Marktzulassung von Raxone für LHON in den USA in Form von einstelligen variablen prozentualen Zahlungen auf den Nettoumsatz oder Meilensteinzahlungen von bis zu USD 10 Millionen zu partizipieren. Sollte sich Chiesi entscheiden, Idebenon in nicht-ophthalmologischen Indikationen weiterzuentwickeln, hat Santhera Anspruch auf eine zusätzliche Meilensteinzahlungen von USD 10 Millionen bei einer Zulassung in den USA in der ersten nicht-ophthalmologischen Indikation und auf variable Zahlungen auf den Nettoumsatz im hohen einstelligen Prozentbereich. Klinische und Early-Access-Programme mit Vamorolone Vamorolone wird entwickelt, um eine entzündungshemmende und muskelerhaltende Behandlung mit einem günstigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil als Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung mit Glukokortikoiden anzubieten. Zusätzlich zu den Daten über die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolone haben jüngste Veröffentlichungen und Präsentationen das differenzierte Profil von Vamorolone weiter charakterisiert, vor allem im Hinblick auf den Erhalt der Knochengesundheit [1-5]. Klinische Studien wurden gestartet, um die Wirkung von Vamorolone bei einer breiteren Altersgruppe von DMD-Patienten und bei Patienten mit Becker- Muskeldystrophie (BMD) zu untersuchen. Das klinische Entwicklungsprogramm für Vamorolone schloss bisher Patienten im Alter von 4 bis =18 und °

Quelle: dpa-Afx