^Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR Eine Telefonkonferenz findet am 12. September 2024 um 14:30 MESZ / 13:30 BST / 08:30 EDT statt. Einzelheiten dazu am Ende dieser Pressemitteilung. * Umsätze aus Verträgen mit Kunden in Höhe von CHF 14,1 Millionen (H1-2023: CHF 3,9 Millionen) * Operatives Ergebnis von CHF -17,7 Millionen (H1-2023: CHF -20,3 Millionen) und Nettoergebnis von CHF -15,3 Millionen (H1-2023: CHF -23.3 Millionen) * AGAMREE® (Vamorolon) wurde in Deutschland und Österreich als erste europäische Märkte eingeführt; Launch in den USA erfolgte durch den nordamerikanischen Partner * Zulassung von AGAMREE im Vereinigten Königreich für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD); Zulassungsantrag (NDA) für DMD in China unter vorrangiger regulatorischer Prüfung * Liquide Mittel in Höhe von CHF 16,5 Millionen (30. Juni 2024); gestärkt durch Mittelbeschaffung in Höhe von bis zu CHF 69 Millionen (abgeschlossen im August 2024), um die Finanzierung bis ins Jahr 2026 sicherzustellen, wenn der Cashflow-Break-even erwartet wird * Das Unternehmen konzentriert sich nun vollständig auf die Kommerzialisierung in Europa und weitere geografische Expansion von AGAMREE im Bereich DMD. Pratteln, Schweiz, 12. September 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt die Finanzergebnisse des Unternehmens für das am 30. Juni 2024 beendete Halbjahr bekannt, berichtet über die Fortschritte mit AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und gibt aktuelle Informationen zu den Unternehmens- und Finanzierungsinitiativen. "Wir sind sehr ermutigt durch die starke frühe Akzeptanz von AGAMREE in Deutschland und Österreich, die unsere Erwartungen übertroffen hat. Unser nordamerikanischer Partner Catalyst Pharmaceuticals hat AGAMREE ebenfalls erfolgreich in den USA eingeführt, was das Potenzial von AGAMREE bei der Behandlung von DMD weiter bestätigt", sagte Dario Eklund, CEO von Santhera. "Während wir die Entscheidung über eine neue Indikation für AGAMREE mindestens bis Ende 2025 verschieben, um Catalyst die Durchführung weiterer explorativer klinischer Arbeiten zu ermöglichen, eröffnet uns diese strategische Pause eine spannende Chance. Wir verlagern Ressourcen, um die Dynamik im Bereich von DMD zu verstärken, indem wir unsere Markteinführung auf Skandinavien, Portugal und Irland ausweiten und somit die vollständige Kontrolle über alle Märkte in Westeuropa behalten. Darüber hinaus haben wir beschlossen, in weitere Studien zu investieren, um die Evidenz für das differenzierte Sicherheitsprofil von AGAMREE weiter zu stärken und das kontinuierliche Wachstum im DMD-Bereich voranzutreiben." UPDATE ZUM UNTERNEHMEN UND GESCHÄFTSVERLAUF Wichtige Ereignisse im ersten Halbjahr 2024 und nach dem Berichtszeitraum * AGAMREE im Vereinigten Königreich für die Behandlung von DMD zugelassen, nach vorangehender Zulassung in den USA und der EU * Die britische MHRA hat in Übereinstimmung mit den EU-Regulierungsbehörden die Sicherheitsvorteile von AGAMREE in Bezug auf den Erhalt der Knochengesundheit und die Aufrechterhaltung des Wachstums im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden anerkannt * AGAMREE wurde in Deutschland und Österreich (von Santhera) sowie in den USA (von Catalyst Pharmaceuticals) als erste Märkte eingeführt und verzeichnet eine starke Marktnachfrage * Vorbereitungen für den Markteintritt schreiten in ganz Europa voran; Preisverhandlungen sind im Gange * Erweiterung der Selbstvermarktung auf Skandinavien, Irland und Portugal sowie neue Vertriebsvereinbarungen, was eine Abdeckung der gesamten EU und einiger Nicht-EU-Märkte in Europa bedeutet * Vorrangige Prüfung des AGAMREE-Zulassungsantrags (NDA) für DMD durch die chinesische Regulierungsbehörde; Sperogenix hat ein Early-Access-Programm gestartet AGAMREE in den USA, der EU und dem Vereinigten Königreich zugelassen-NDA wird in China vorrangig geprüft Am 11. Januar 2024 erteilte die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) die Zulassung für AGAMREE zur Behandlung von DMD. Zuvor war das Medikament bereits in den USA (von der FDA am 26. Oktober 2023) und in der Europäischen Union (von der Europäischen Kommission am 18. Dezember 2023) zugelassen worden. AGAMREE ist die erste DMD-Behandlung, die in diesen drei Regionen zugelassen wurde. In der EU ist AGAMREE das erste und einzige zugelassene Medikament zur Behandlung aller Patienten ab 4 Jahren mit DMD. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und die MHRA bestätigten klinisch wichtige Sicherheitsvorteile von AGAMREE im Hinblick auf die Aufrechterhaltung des normalen Knochenstoffwechsels, der Knochendichte und des Knochenwachstums im Vergleich zu den Standardkortikosteroiden, wobei gleichzeitig eine ähnliche Wirksamkeit nachgewiesen wurde. Im März 2024 akzeptierte die National Medical Products Administration (NMPA) in China den Antrag auf Zulassung von AGAMREE bei DMD für Patienten ab 4 Jahren und nahm ihn sowohl in das Priority-Review-Programm als auch in das Breakthrough- Therapy-Programm auf. Vorbehältlich eines positiven Ergebnisses der Prüfung könnte die Zulassung bis zum 1. Quartal 2025 erteilt werden. Erste Einführungen in Deutschland und den USA stossen auf grosse Marktakzeptanz Der erste Markteintritt von AGAMREE (verfügbar als 40 mg/ml orale Suspension) zur Behandlung von DMD fand am 15. Januar 2024 in Deutschland statt, wo etwa 2'300 Patienten von DMD betroffen sind. Einen Monat später wurde AGAMREE auch in Österreich verfügbar. Die Resonanz in beiden Märkten war äusserst positiv, was sich in einer starken Nachfrage und proaktiven Anfragen von Patienten und Betreuenden zeigt. Nach nur wenigen Monaten der Verfügbarkeit wurde AGAMREE bisher rund 300 Patienten in Deutschland und Österreich verschrieben. Im März 2024 startete Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX) den kommerziellen Markteintritt von AGAMREE in den USA und berichtete per Ende Juni 2024 von soliden Ergebnissen, die die anfänglichen Erwartungen übertroffen haben. Catalyst Pharmaceuticals besitzt die exklusive Lizenz für AGAMREE in Nordamerika. Darüber hinaus schloss Catalyst im Juli 2024 eine exklusive Lizenz- , Liefer- und Vermarktungsvereinbarung für AGAMREE mit einem Partner in Kanada ab, was einen entscheidenden strategischen Meilenstein zur Erweiterung der nordamerikanischen Präsenz des Produkts darstellt. Early-Access-Programme gegen Bezahlung in ersten Ländern gestartet-breiteres Interesse bekundet Santhera hat eine Reihe von Anfragen für Named-Patient-Programme aus europäischen und globalen Märkten erhalten und prüft derzeit nachhaltige Liefermechanismen. In der Zwischenzeit sind Programme in Spanien und China angelaufen. Im Juni startete Santhera ein kostenpflichtiges Named Patient Programm (NPP) in Spanien. Innerhalb eines klar definierten regulatorischen Rahmens, mit der Genehmigung sowohl der nationalen als auch der regionalen Aufsichtsbehörden, ermöglicht dies Patienten mit schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen den Zugang zu Medikamenten, noch bevor diese im Land kommerziell verfügbar sind. In China hat der Partner Sperogenix Therapeutics ein kostenpflichtiges Early- Access-Programm (EAP) für AGAMREE für Patienten mit DMD gestartet. Im April 2024 erteilte die Hainan Medical Products Administration (HMPA) die Genehmigung für das EAP von AGAMREE, basierend auf lokalen Richtlinien, den bestehenden Zulassungen von AGAMREE in den USA, der EU und dem Vereinigten Königreich sowie der nachgewiesenen Fähigkeit, dringende klinische Bedürfnisse im Bereich DMD zu decken, für die derzeit in China keine zugelassenen Behandlungen verfügbar sind. Das EAP startete Mitte Mai in der Bo'ao Lecheng Pilot Zone in der Provinz Hainan, wo grosses Interesse bestand und derzeit etwa 70 Patienten aktiv mit AGAMREE behandelt werden. Vorkommerzialisierungsmassnahmen schreiten europaweit voran-Preisverhandlungen laufen Santhera plant, AGAMREE für Patienten in ganz Europa verfügbar zu machen. Nach Deutschland und Österreich schreitet der Aufbau einer zentralen Vertriebsorganisation im Vereinigten Königreich, Frankreich, Italien, Spanien und den Benelux-Ländern voran. Die Aktivitäten in den Bereichen Marktzugang sowie die Einbindung von Interessengruppen und Meinungsbildnern in den Zielmärkten wurden im Berichtszeitraum weiter vorangetrieben. In wichtigen europäischen Märkten ist Santhera derzeit in verschiedene nationale Prozesse der Gesundheits- und Technologiebewertungen (HTA), Preisverhandlungen und Erstattungsentscheidungen eingebunden. In Deutschland, wo Santhera AGAMREE am 15. Januar 2024 eingeführt hat, wird erwartet, dass die Preisverhandlungen bis zum 15. Januar 2025 abgeschlossen sind. Aufgrund der Komplexität und Länge dieser Evaluierungsverfahren wird jedoch angenommen, dass die Zeitpläne für bevorstehende Markteintritte etwas später als ursprünglich informiert sein könnten. Für das Vereinigte Königreich wird mit einem Abschluss noch in diesem Jahr gerechnet, für Frankreich und Spanien bis Mitte 2025 und für Italien bis Ende 2025. Parallel dazu werden mittelgrosse europäische Länder gemeinsam mit den fünf großen Märkten voranschreiten. Selbstvermarktungsgebiet erweitert-zusätzliche Vertriebsvereinbarungen abgeschlossen Die Marktnachfrage in den ersten Einführungsländern war stark und hat Santhera's Erwartungen übertroffen. Auf dieser Grundlage hat Santhera beschlossen, seine Selbstvermarktungsstrategie für AGAMREE auf Skandinavien (Dänemark, Schweden, Finnland, Norwegen und Island) sowie auf Portugal und Irland auszuweiten. Dieser Ansatz spiegelt positive wirtschaftliche Prognosen wider, stellt sicher, dass die Margen intern bleiben, und ermöglicht es dem Unternehmen, den Wert und das Umsatzpotenzial von AGAMREE in der Behandlung von DMD zu maximieren. Für alle anderen Märkte in Europa hat Santhera GENESIS Pharma als Vertriebspartner gewonnen. GENESIS Pharma, mit Sitz in Griechenland und Zypern, ist ein regionales Biopharma-Unternehmen, das sich auf die Vermarktung innovativer Medikamente für schwere und seltene Krankheiten in Mittel- und Osteuropa spezialisiert hat. Das Unternehmen wird AGAMREE für DMD in Griechenland, Zypern, Malta, Rumänien, Bulgarien, Slowenien, Kroatien, Polen, der Tschechischen Republik, Ungarn, der Slowakei, Litauen, Lettland, Estland, Serbien, Nordmazedonien, Bosnien und Herzegowina, Montenegro, Albanien und dem Kosovo vertreiben. Eine Liefer- und Vertriebsvereinbarung wurde auch mit Megapharm Ltd. unterzeichnet. Megapharm ist ein führendes Unternehmen, spezialisiert auf Marketing und Vertrieb im israelischen Gesundheitssektor, und wird AGAMREE zur Behandlung von DMD in Israel und den palästinensischen Gebieten vermarkten. Darüber hinaus hat Santhera Gespräche mit mehreren potenziellen Partnern für zusätzliche Gebiete ausserhalb Europas aufgenommen. Klinische Programme mit AGAMREE AGAMREE wurde entwickelt, um eine entzündungshemmende und muskelerhaltende Behandlung mit einem günstigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil als Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung mit Glukokortikoiden anzubieten. Zusätzlich zu den Daten zur langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von AGAMREE haben jüngste Veröffentlichungen und Präsentationen das differenzierte Profil von AGAMREE vor allem im Hinblick auf die Knochengesundheit weiter charakterisiert. Klinische Studien mit AGAMREE bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wurden initiiert, um die Wirkung in einer breiteren Altersgruppe von Patienten zu untersuchen. Zusätzlich wurden weitere klinische Arbeiten begonnen, um das Sicherheitsprofil in den kommenden Jahren weiter zu differenzieren. Das bisherige klinische Entwicklungsprogramm für AGAMREE umfasste Patienten im Alter von 4 bis °
Quelle: dpa-Afx